O Casgevy (exagamglogene autotemcel) é a primeira terapia gênica baseada em edição gênica com CRISPR/Cas9 para tratar pessoas com 12 anos ou mais com anemia falciforme (com crises vaso-oclusivas frequentes) e β-talassemia dependente de transfusão aprovada pelo FDA em 2023. Trata-se de um tratamento único, personalizado e intravenoso, desenvolvido pela Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics. Ambas doenças são causadas por mutações no gene HBB que compôe a hemoglobina adulta e que...