Genes codificantes e não-codificantes: Novos alvos terapêuticos
EDIÇÃO GÊNICA COM CRISPR/Cas
Dr. Cesar Seigi Fuziwara, PhD
O que é "CRISPR" ?
A palavra "CRISPR" significa Conjunto de pequenas repetições palindrômicas interespaçadas (do inglês Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) e se refere a um sistema de defesa encontrado em bactérias contra o ataque de vírus.
Em outubro de 2020, as pesquisadoras Jeniffer Doudna e Emanuelle Charpentier, receberam o premio Nobel de Química pela descoberta da aplicabilidade do sistema CRISPR para edição gênica.
Veja a aula sobre conceitos básicos de CRISPR
APLICAÇÕES DE CRISPR/Cas
A edição gênica é a principal aplicação do sistema CRISPR/Cas que revolucionou a área biomédica uma vez que permite introduzir cortes na dupla-fita de DNA em uma região alvo específica que poderá ser reparada por diferentes mecanismos endógenos de reparo de DNA:
-
NHEJ (recombinação de extremidades não-homólogas)
-
HDR (reparo direcionado por homologia).
Durante o reparo do DNA quebrado, a sequencia de nucleotideos pode ser modificada no DNA alvo (microdeleções, inserções), o que levaria a perda da expressão de um gene codificante, por exemplo; Por outro lado, no reparo mediado pelo mecanismo de HDR é possível que haja correção de mutações e deleções se houver a presença de uma fita molde de DNA.
Revolução de CRISPR na
edição gênica
Em outubro de 2020, as pesquisadoras Jeniffer Doudna e Emanuelle Charpentier, receberam o premio Nobel de Química pela descoberta da aplicabilidade do sistema CRISPR para edição gênica.
As pesquisadoras mostraram em seu estudo que para edição gênica era preciso somente a endonuclease Cas9 + um RNA guia único, que elas denominaram de single-guide RNA (sgRNA) que foi construido fusionando-se o crRNA+trRNA.
Todo este sistema necessário para edição gênica pode ser colocado em um único plasmideo (DNA circular) e entregue por transfecção para as células-alvo.
Prêmio Nobel de
Química de 2020
©2020 por Cesar Seigi Fuziwara. Orgulhosamente criado com Wix.com